肿瘤的发生和治疗是人类健康医学界的终极问题之一。为什么会发生肿瘤，是外界的因素，还是自身的基因出了问题？为什么各种肿瘤如此多样，即使是同一种肿瘤，有的患者可以长期控制，有的只有几个月寿命？肿瘤的治疗方法有这么多，手术、放疗、化疗、免疫治疗、靶向药物，中医药等等，哪种是有效的？目前的治疗手段，能够达到什么样的效果？
每一个脑肿瘤患儿的家长都会从刚开始的不相信事实，到想知道为什么会得脑肿瘤，到接受现实，并开始寻找安全有效的治疗方法。区别在于，有的家长善于利用一切可靠的信息渠道，选择相信最新的医学进展，取得一个在目前医疗水平下的最好的效果，有的听从网络上的宣传，相信了夸大的效果，做了不必要的治疗；或是被放化疗的副作用吓住，裹足不前，失去了治疗的最好的时机。
从事小儿脑肿瘤的治疗以来，我见过了很多成功的例子，也见过了很多花费了心力和财力，战战兢兢前行，却依然失败的父母，其中辛酸快乐，唯有经历过方能理解。谢谢在这过程中信任我的患儿家长，不管成功失败，这份信任是行医路上的最大慰藉。这些年来，我们的脑肿瘤患儿从无到有，从少到多，从常见到罕见，化疗开展越来越多，放疗科的协作也越来越好，在国内小儿脑肿瘤也算是有了一席之地，和国际顶尖权威专家交流越来越多。随着认识的逐步加深，我想有必要把我对小儿脑肿瘤治疗的理解以最通俗的方式写出来，供需要的家长朋友们参阅。
肿瘤的发生是个多因素掺杂的最终结果，有偶然性，也有必然性。因为每个人对肿瘤的遗传易感性是不同的，外界的致癌因子引起细胞遗传物质结构或功能异常，不能被自身修复的话，导致细胞通路异常激活，从而细胞生长不受控制，这就是肿瘤。目前还没有办法直接针对基因的微观结构做出修改，因此肿瘤的治疗采用的是一套组合拳，我们叫它肿瘤的综合治疗。综合治疗包括手术或者活检、放疗（包括质子刀）、化疗（包括靶向药物）、细胞免疫治疗等，每一种治疗方法都是验证了有效，各个治疗方式的组合也是经过了全世界医学界反复众多严格的临床试验才到了今天的地步，而且还在继续改进当中。
手术治疗是实体肿瘤的最首要的一步，对于脑肿瘤来说，就是如何安全的把肿瘤从大脑中取出，而不损伤重要的神经结构和血管，同时治疗肿瘤引起的脑积水和癫痫。手术可以达到两个主要目的，一是减少了肿瘤细胞的数量，给后续治疗减少“敌人”；二是取出的肿瘤标本经过病理检查可以明确肿瘤的种类、性质、分型，判断肿瘤的预后，指导下一步的治疗。对于很多低级别脑肿瘤，单纯手术就有可能完全治愈，不需要做下一步的放化疗，定期复查即可。但小儿脑肿瘤有许多种类是高级别的，这就需要其他的治疗。
放射治疗简称放疗，是用放射线照射肿瘤细胞残存的部位，杀灭残存的肿瘤细胞，减少肿瘤复发的几率。放疗的效果是确定无疑的，许多家长担心的是它的副作用。是的，尤其在儿童，放疗会引起认知功能下降（变笨）、生长缓慢（长不高）、脱发、放射性脑病等等，但是，相对于恶性肿瘤复发引起的不可挽回的后果，这些风险不是不可以冒的，何况还有一些手段可以用来降低、避免这些不良反应。目前的放疗技术已经到了调强放疗、三维适形放疗、质子束放疗的阶段，上述的副作用有了很大的减少。我们在临床工作中，和广州三九脑科医院、深圳市人民医院放疗科达成了紧密的合作，我们在儿童脑肿瘤的放疗方面是走在全国前列的。但是不到3岁的恶性脑肿瘤的孩子，目前国际上普遍的观点是不做普通放疗，因为年龄越小，放疗副作用就越难避免。对于这样的孩子，一个办法是做质子束放疗，但是价格很贵，即使是去价格相对便宜的日本或者法国的质子刀中心，整个治疗下来大概50万到100万之间，加上后续治疗，一般家庭还是有压力的；一个办法是先用化疗控制肿瘤，等到3岁以后，再做放疗，目前的看法是，效果也是不错的。
化疗是使用化疗药物杀灭肿瘤细胞的方法，可以单独作为一种疗法，也可以和放疗配合使用。因为化疗药物在很多电视剧中的宣传，它的副作用很多时候被夸大了，导致很多家长在实施了化疗后，很惊奇的说“好像孩子没有那么大的反应啊”。实际上，化疗的确是有副作用的，包括造血功能的临时降低、恶心呕吐、脱发、肝肾损害等，但同时这个副作用也是可控的，可以使用辅助药物对抗。而且与放疗相比，它的副作用更多是可逆的，停止化疗后大多能够恢复。小儿脑肿瘤有个特点是，肿瘤种类和成人有很大不同，即便是同一种病，对同样的药物治疗反应也大不一样，所以化疗方案不能照搬成人，而是要有儿童自己的特点。比如儿童脑胶质瘤普遍对替莫唑胺反应不够好，成人使用的金标准Stupp方案在儿童这里就不是处处适用。我们在脑肿瘤的治疗过程中总结了自己的一些经验，也和国际最顶尖的权威专家有很多学术交流，及时跟进国际上最新前沿动态，与时共进。
靶向治疗是一种新型的化疗方法，它与传统化疗的不同在于，它相当于找到了一把“钥匙”去开肿瘤这把“锁”，而不是用放化疗的“铁锤”去开门。但是前提是，需要患儿的肿瘤的特定细胞通路明确有某种已知的异常，并且已经研制了相应的药物。目前应用比较多的是成人的肿瘤，比如肺癌、卵巢癌、非霍淋巴瘤等，疗效好的同时副作用比较少，对于儿童脑肿瘤而言，可用的靶向药物不多，目前上市的有贝伐珠单抗、尼妥珠单抗、依维莫司，分别有各自的适应症。靶向药物不是万能的，在脑肿瘤的领域里，目前的药物还只能对疾病有一定控制，不能治愈，这也是接下来新的药物的研发动力。
其他的治疗方式，比如免疫疗法（PD1抑制剂）、细胞免疫疗法（CAR-T疗法，即2016年魏则西事件中的治疗方法），光动力疗法、热疗、中医药等众多方法，目前不是没有批准用于脑肿瘤，就是还没有看到能从生存期上面超过传统的治疗方法，所以尽管很多家长满怀期待，希望能见到奇迹，但是理智地说，让自己孩子去试这个渺茫的几率，实在是不切实际。我的忠告是，不如使用已经经过成千上万病人验证的现有方法。虽然不完美，但是效果和风险都能预见。
小儿脑肿瘤的病理性质以恶性为多，但经过这些年医学界的不断探索，很多肿瘤经过上述规范治疗已经可以有不错的疗效，例如小儿最常见的颅内恶性肿瘤髓母细胞瘤的5年生存率已能达到70%左右，纯生殖细胞瘤则可以接近终生治愈，但是也有一些例如脑桥弥漫性胶质瘤的预后仍然很差，中位生存期不到一年。即使是同一种肿瘤，因为各种亚型的区别，其预后也是不一样的，需要个体化的评估和治疗。对于有机会治愈或能长期生存的肿瘤，我们的目的是尽量达到最好的疗效，而对于已经转移或者预后极差的情况，治疗的目的是延长有质量的生存期，减少患儿的痛苦。